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Diseño de ensayo en el que los efectos de un tratamiento activo se comparan con los de una sustancia inactiva (placebo) para evaluar la eficacia real de la intervención.
Reference:
EU Clinical Trials Register. Glossary [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.clinicaltrialsregister.eu/doc/EU_Clinical_Trials_Register_Glossary.pdf
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Primera etapa de la investigación clínica en seres humanos, orientada principalmente a evaluar la seguridad de un fármaco en un pequeño grupo de voluntarios sanos o pacientes.
Reference:
EU Clinical Trials Register. Glossary [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.clinicaltrialsregister.eu/doc/EU_Clinical_Trials_Register_Glossary.pdf
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Segunda etapa de un ensayo clínico, destinada a evaluar la eficacia y la seguridad a corto plazo de un fármaco en pacientes.
Reference:
EU Clinical Trials Register. Glossary [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.clinicaltrialsregister.eu/doc/EU_Clinical_Trials_Register_Glossary.pdf
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Última etapa de un ensayo clínico antes de la autorización de comercialización. Ensayo clínico a gran escala diseñado para confirmar la eficacia y seguridad de un fármaco con el fin de respaldar la aprobación regulatoria.
Reference:
EU Clinical Trials Register. Glossary [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.clinicaltrialsregister.eu/doc/EU_Clinical_Trials_Register_Glossary.pdf
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Relativo a cambios heredables que no afectan a la secuencia de ADN, pero influyen en la expresión génica (por ejemplo, mediante modificaciones químicas).
Reference:
ScienceDirect Topics. Epigenetics [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.sciencedirect.com/topics/biochemistry-genetics-and-molecular-biology/epigenetics
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Tipo de estudio observacional que compara dos grupos de personas (casos, con la enfermedad o afección de interés, y controles, sin dicha enfermedad o afección) y examina retrospectivamente su exposición previa a un factor concreto.
Reference:
ScienceDirect Topics. Case-control study [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.sciencedirect.com/topics/biochemistry-genetics-and-molecular-biology/case-control-study
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Método de investigación que examina todo el genoma (el conjunto completo de ADN de una persona) para detectar variantes genéticas vinculadas a un rasgo o enfermedad específicos.
Reference:
ScienceDirect Topics. Genome-wide association study [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.sciencedirect.com/topics/medicine-and-dentistry/genome-wide-association-study
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Análisis descriptivos que estiman los costes globales asociados a una enfermedad. Estos estudios cuantifican la carga económica mediante la medición de costes directos, indirectos y, en ocasiones, intangibles, pero no comparan intervenciones alternativas ni relacionan los costes con resultados en salud. En cambio, proporcionan datos de referencia sobre la carga de la enfermedad, que pueden informar evaluaciones económicas posteriores y decisiones de política sanitaria.
Reference:
Cochrane Economics Methods Group. Glossary of terms for health economics and systematic review [Internet]. [cited 2025 Dec]. Available from: https://methods.cochrane.org/economics/methods-training/glossary
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Investigación que utiliza datos relacionados con la salud recogidos fuera de los controles estrictos de los ensayos clínicos.
Reference:
Costa V, Custodio MG, Gefen E, Fregni F. The relevance of real-world evidence in research, clinical, and regulatory decision making. Front Public Health. 2025;13:1512429. doi:10.3389/fpubh.2025.1512429
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Localizado o que ocurre fuera de la célula.
Reference:
ScienceDirect Topics. Extracellular space [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.sciencedirect.com/topics/medicine-and-dentistry/extracellular-space
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Cualquier atributo, característica o exposición que aumenta la vulnerabilidad de una persona a desarrollar un trastorno. En la PSP, se considera que factores de riesgo ambientales, genéticos y epigenéticos, junto con cambios asociados a la edad, interactúan y contribuyen a la enfermedad. Sin embargo, se desconoce la causa subyacente exacta de esta tauopatía.
Reference:
ScienceDirect Topics. Risk factor [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.sciencedirect.com/topics/agricultural-and-biological-sciences/risk-factor | Park HK, Ilango SD, Litvan I. Environmental risk factors for progressive supranuclear palsy. J Mov Disord. 2021;14(2):103-113. doi:10.14802/jmd.20173
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Efectos biológicos y fisiológicos de los fármacos sobre el organismo, incluido el mecanismo de acción en el lugar diana. Responde a la pregunta: "¿Qué le hace el fármaco al organismo?"
Reference:
EU Clinical Trials Register. Glossary [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.clinicaltrialsregister.eu/doc/EU_Clinical_Trials_Register_Glossary.pdf
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Conjunto de características observables (síntomas, signos clínicos) que definen distintas formas de una enfermedad. En la PSP, se han descrito varias variantes: PSP-RS, PSP-P, PSP-PGF, PSP-CBS, PSP-SL, PSP-PI, PSP-OM, PSP-F, PSP-C y PSP-PLS.
Reference:
Höglinger GU, Respondek G, Stamelou M, et al. Clinical diagnosis of progressive supranuclear palsy: the movement disorder society criteria. Mov Disord. 2017;32(6):853-864. doi:10.1002/mds.26987
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Inhibidor selectivo de OGA en investigación, capaz de atravesar la barrera hematoencefálica, concebido como posible tratamiento modificador de la enfermedad para la PSP.
Reference:
Permanne B, Sand A, Ousson S, et al. O-GlcNAcase inhibitor ASN90 is a multimodal drug candidate for tau and α-synuclein proteinopathies. ACS Chem Neurosci. 2022;13(8):1296-1314. doi:10.1021/acschemneuro.2c00057
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Modificación postraduccional en la que se añade un grupo fosfato a una proteína u otra molécula, regulando su actividad, función o propiedades de señalización.
Reference:
Tapia-Rojas C, Cabezas-Opazo F, Deaton CA, Vergara EH, Johnson GVW, Quintanilla RA. It's all about tau. Prog Neurobiol. 2019;175:54-76. doi:10.1016/j.pneurobio.2018.12.005
