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p-tau217 es una forma fosforilada de la proteína tau en el residuo de treonina 217 y actúa como biomarcador altamente específico y sensible de patología de la enfermedad de Alzheimer (EA). La medición de p-tau217 en plasma o líquido cefalorraquídeo (LCR) refleja fosforilación anómala de tau asociada a la formación de ovillos neurofibrilares. En comparación con otras isoformas de tau fosforilada (como p-tau181), p-tau217 muestra una precisión diagnóstica superior para distinguir la EA de trastornos neurodegenerativos no asociados a EA, incluida la parálisis supranuclear progresiva (PSP).
Reference:
Leuzy A, Janelidze S, Mattsson-Carlgren N, et al. Comparing the clinical utility and diagnostic performance of CSF P-Tau181, P-Tau217, and P-Tau231 assays. Neurology. 2021;97(17):e1681-e1694. doi:10.1212/WNL.0000000000012727
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Síndrome clínico caracterizado por bradicinesia más rigidez, temblor o inestabilidad postural.
Reference:
Höglinger GU, Respondek G, Stamelou M, et al. Clinical diagnosis of progressive supranuclear palsy: the movement disorder society criteria. Mov Disord. 2017;32(6):853-864. doi:10.1002/mds.26987
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Alteración de los movimientos oculares voluntarios, especialmente de la mirada vertical más que de la horizontal, que afecta tanto a la mirada hacia arriba como hacia abajo.
Reference:
Höglinger GU, Respondek G, Stamelou M, et al. Clinical diagnosis of progressive supranuclear palsy: the movement disorder society criteria. Mov Disord. 2017;32(6):853-864. doi:10.1002/mds.26987
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Casos de PSP que aparecen en varios miembros de una misma familia, lo que sugiere un componente hereditario.
Reference:
Donker Kaat L, Boon AJ, Azmani A, et al. Familial aggregation of parkinsonism in progressive supranuclear palsy. Neurology. 2009;73(2):98-105. doi:10.1212/WNL.0b013e3181a92bcc
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Caracterización de cómo el organismo absorbe, distribuye, metaboliza y elimina un fármaco a lo largo del tiempo. Responde a la pregunta: "¿Qué le hace el organismo al fármaco?"
Reference:
Grogan S, Preuss CV. Pharmacokinetics. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2025 [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK557744/
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Sustancia inactiva diseñada para parecerse al tratamiento experimental, utilizada como control para medir el efecto real del fármaco activo.
Reference:
EU Clinical Trials Register. Glossary [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.clinicaltrialsregister.eu/doc/EU_Clinical_Trials_Register_Glossary.pdf
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Investigación realizada antes de la evaluación en seres humanos, mediante estudios de laboratorio y en animales para valorar las propiedades farmacológicas, toxicológicas y farmacocinéticas de un fármaco.
Reference:
ScienceDirect Topics. Preclinical study [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.sciencedirect.com/topics/biochemistry-genetics-and-molecular-biology/preclinical-study
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Se define por la presencia persistente de al menos tres de las siguientes características: apatía; bradifrenia; síndrome disejecutivo; reducción de la fluidez verbal fonémica; impulsividad, desinhibición o perseveración.
Reference:
Höglinger GU, Respondek G, Stamelou M, et al. Clinical diagnosis of progressive supranuclear palsy: the movement disorder society criteria. Mov Disord. 2017;32(6):853-864. doi:10.1002/mds.26987
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Fase en la que la enfermedad ya está presente en el cerebro, pero aún no hay síntomas visibles.
Reference:
Boxer AL, Yu JT, Golbe LI, Litvan I, Lang AE, Höglinger GU. Advances in progressive supranuclear palsy: new diagnostic criteria, biomarkers, and therapeutic approaches. Lancet Neurol. 2017;16(7):552-563. doi:10.1016/S1474-4422(17)30157-6
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Número total de casos de una enfermedad en una población en un momento específico o durante un periodo definido.
Reference:
ScienceDirect Topics. Prevalence [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.sciencedirect.com/topics/biochemistry-genetics-and-molecular-biology/prevalence
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Resultado previsto de una enfermedad, incluida la probabilidad de recuperación o recurrencia.
Reference:
ScienceDirect Topics. Prognosis [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.sciencedirect.com/topics/nursing-and-health-professions/prognosis
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Proceso por el cual proteínas anómalas (por ejemplo, ovillos neurofibrilares) se propagan de célula a célula, convirtiendo proteínas sanas en la misma forma dañina y extendiendo la enfermedad por el cerebro.
Reference:
Kammula SV, Tripathi S, Wang N, et al. Unraveling the tau puzzle: a review of mechanistic targets and therapeutic interventions to prevent tau pathology in Alzheimer’s disease. Ageing Neur Dis. 2023;3(4). doi:10.20517/and.2023.20
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PROSPER es un estudio de fase 2 multinacional, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, en curso, para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de FNP-223 administrado por vía oral a una dosis de 300 mg tres veces al día en adultos de 50 a 80 años con PSP-RS posible o probable en fase inicial.
Reference:
ClinicalTrials.gov. PROSPER (NCT06355531) [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06355531
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La proteína tau es una proteína del citoesqueleto de las neuronas que resulta clave para estabilizar los microtúbulos, los cuales actúan como vías de transporte axonal y forman parte de la estructura neuronal. En las tauopatías, la proteína tau pierde su función normal y forma ovillos neurofibrilares, que alteran el transporte celular y conducen a neurodegeneración y muerte neuronal. La pérdida de la función normal de tau y su agregación anómala son centrales en la fisiopatología de la PSP; la modulación de la O-GlcNAcilación de tau es una estrategia terapéutica en investigación.
Reference:
Zhang Y, Wu KM, Yang L, Dong Q, Yu JT. Tauopathies: new perspectives and challenges. Mol Neurodegener. 2022;17(1):28. doi:10.1186/s13024-022-00533-z
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Proteína expresada casi exclusivamente en astrocitos, utilizada como biomarcador de lesión astrocitaria y neuroinflamación.
Reference:
Chouliaras L, Thomas A, Malpetti M, et al. Differential levels of plasma biomarkers of neurodegeneration in Lewy body dementia, Alzheimer's disease, frontotemporal dementia and progressive supranuclear palsy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2022;93(6):651-658. doi:10.1136/jnnp-2021-327788