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• Eficacia

  Capacidad de una intervención para producir el efecto previsto en condiciones controladas de estudio.

  Reference:

  EU Clinical Trials Register. Glossary [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.clinicaltrialsregister.eu/doc/EU_Clinical_Trials_Register_Glossary.pdf

• Enfermedad progresiva

  Enfermedad que empeora con el tiempo en extensión o gravedad.

  Reference:

  National Center for Biotechnology Information (NCBI). MedGen: Progressive disease [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/medgen/277534

• Enfermedad rara

  Una enfermedad suele definirse como rara cuando afecta a menos de 1 de cada 2.000 personas en la población general (en la UE, menos de 5 de cada 10.000 personas; en EE. UU., menos de 200.000 personas en el país).

  Reference:

  Haendel M, Vasilevsky N, Unni D, et al. How many rare diseases are there? Nat Rev Drug Discov. 2020;19(2):77-78. doi:10.1038/d41573-019-00180-y

• Ensayo clínico (EC; eng: CT)

  Estudio de investigación realizado en seres humanos para evaluar la seguridad, la eficacia y el uso óptimo de intervenciones médicas como fármacos, dispositivos o terapias.

  Reference:

  EU Clinical Trials Register. Glossary [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.clinicaltrialsregister.eu/doc/EU_Clinical_Trials_Register_Glossary.pdf

• Ensayo controlado con placebo

  Diseño de ensayo en el que los efectos de un tratamiento activo se comparan con los de una sustancia inactiva (placebo) para evaluar la eficacia real de la intervención.

  Reference:

  EU Clinical Trials Register. Glossary [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.clinicaltrialsregister.eu/doc/EU_Clinical_Trials_Register_Glossary.pdf

• Ensayo de fase 1

  Primera etapa de la investigación clínica en seres humanos, orientada principalmente a evaluar la seguridad de un fármaco en un pequeño grupo de voluntarios sanos o pacientes.

  Reference:

  EU Clinical Trials Register. Glossary [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.clinicaltrialsregister.eu/doc/EU_Clinical_Trials_Register_Glossary.pdf

• Ensayo de fase 2

  Segunda etapa de un ensayo clínico, destinada a evaluar la eficacia y la seguridad a corto plazo de un fármaco en pacientes.

  Reference:

  EU Clinical Trials Register. Glossary [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.clinicaltrialsregister.eu/doc/EU_Clinical_Trials_Register_Glossary.pdf

• Ensayo de fase 3

  Última etapa de un ensayo clínico antes de la autorización de comercialización. Ensayo clínico a gran escala diseñado para confirmar la eficacia y seguridad de un fármaco con el fin de respaldar la aprobación regulatoria.

  Reference:

  EU Clinical Trials Register. Glossary [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.clinicaltrialsregister.eu/doc/EU_Clinical_Trials_Register_Glossary.pdf

• Epigenético

  Relativo a cambios heredables que no afectan a la secuencia de ADN, pero influyen en la expresión génica (por ejemplo, mediante modificaciones químicas).

  Reference:

  ScienceDirect Topics. Epigenetics [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.sciencedirect.com/topics/biochemistry-genetics-and-molecular-biology/epigenetics

• Estudio de casos y controles

  Tipo de estudio observacional que compara dos grupos de personas (casos, con la enfermedad o afección de interés, y controles, sin dicha enfermedad o afección) y examina retrospectivamente su exposición previa a un factor concreto.

  Reference:

  ScienceDirect Topics. Case-control study [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.sciencedirect.com/topics/biochemistry-genetics-and-molecular-biology/case-control-study

• Estudios de asociación del genoma completo (GWAS)

  Método de investigación que examina todo el genoma (el conjunto completo de ADN de una persona) para detectar variantes genéticas vinculadas a un rasgo o enfermedad específicos.

  Reference:

  ScienceDirect Topics. Genome-wide association study [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.sciencedirect.com/topics/medicine-and-dentistry/genome-wide-association-study

• Estudios de coste de la enfermedad (eng: COI)

  Análisis descriptivos que estiman los costes globales asociados a una enfermedad. Estos estudios cuantifican la carga económica mediante la medición de costes directos, indirectos y, en ocasiones, intangibles, pero no comparan intervenciones alternativas ni relacionan los costes con resultados en salud. En cambio, proporcionan datos de referencia sobre la carga de la enfermedad, que pueden informar evaluaciones económicas posteriores y decisiones de política sanitaria.

  Reference:

  Cochrane Economics Methods Group. Glossary of terms for health economics and systematic review [Internet]. [cited 2025 Dec]. Available from: https://methods.cochrane.org/economics/methods-training/glossary

• Estudios de vida real (eng: RWS)

  Investigación que utiliza datos relacionados con la salud recogidos fuera de los controles estrictos de los ensayos clínicos.

  Reference:

  Costa V, Custodio MG, Gefen E, Fregni F. The relevance of real-world evidence in research, clinical, and regulatory decision making. Front Public Health. 2025;13:1512429. doi:10.3389/fpubh.2025.1512429

• Extracelular

  Localizado o que ocurre fuera de la célula.

  Reference:

  ScienceDirect Topics. Extracellular space [Internet]. [cited 2025 Nov]. Available from: https://www.sciencedirect.com/topics/medicine-and-dentistry/extracellular-space